多能干细胞治疗产品的生产

首先，本文综述了获得美国食品药品监督管理局 (Food and Drug Administration, FDA) 批准的异体多能干细胞治疗的策 略。本文探讨的重点是，在开发一种细胞治疗产品时，关 键是要考虑到十年之后该如何通过生物制品许可申请 (BLA) 获得 FDA 的批准虽然本文探讨的重点是 FDA 对细胞治疗 的批准，但在全球范围内（尤其在欧洲和亚洲）存在大量 的细胞治疗临床研究工作和相对应的监管要求。由于目前 已经有许多关于细胞生产的优秀综述 [1-6]，我们特别关注在 整个产品开发过程中，将高质量原材料和辅助材料融入多 能干细胞治疗产品生产过程的“方式和原因”。这种考虑 对于多能干细胞治疗尤其重要，因为与许多其他专用于个 体患者并依赖小批量生产的细胞治疗产品在形式上有很大 不同，生产多能干细胞治疗产品的第一步就是建立主细胞 库，使其必须能够维持产品的生命周期。因此，从开发过 程的一开始，原材料的质量就至关重要。从具有支持细胞 治疗开发（从生产到配送）经验的供应商那里获得高质量 的原材料可以增大治疗产品成功的可能性，避免代价高昂 的意外。如果产品出现意外，等待多能干细胞治疗方案的 候选患者却可能因此过早死亡。